Ezeket látta már?

Úgy néz ki, ez a súlyos, eddig gyógyíthatatlannak hitt betegség mégis gyógyítható

vér, kutatás, halálozás, előrejelzés, biomarker

Egy vírus segítségével korrigálták az orvosok a genetikai hibát.

Brit orvosok szerint az új terápia hatékonyan meggyógyította a vérzékenység B betegségben szenvedőket. A kezelés korrigálja azt a genetikai hibát, amely miatt az a betegségben szenvedő emberek vére nehezen alvad meg. A szakértők szerint a mostanihoz hasonló kezelések a következő néhány évben forradalmasíthatják a vérzékenységben szenvedő felnőttek életét - írja a BBC.

Hemofília: óriási fájdalommal járhat

Elliott Mason részt vett a terápiát tesztelő kísérletben. Elliott szervezetében születése óta nem volt elegendő mennyiség a IX-es véralvadási faktorból. Ez egy olyan fehérje, amely ha például megvágjuk magunkat, megállítja a vérzést. Elliot emiatt szinte buborékban nőtt fel, mert folyton félt attól, hogy megsérül. Később volt olyan időszak, amikor Elliott minden második nap IX-es faktor injekciót kapott, hogy megelőzze a halálos vérzést. A férfi szerencsére egészséges maradt. Sokaknak azonban nem volt ilyen szerencséje. Vannak olyan hemofíliás betegek, akik a vérzés miatt súlyos ízületi károsodással kell szembenézniük.

"Sok fiatal betegünk van, akik szinte kínok között szenvednek. Sajnos, semmit sem tudunk tenni az ízületi károsodás visszafordítása érdekében" - mondja Pratima Chowdary professzor, a Royal Free Hospital és a University College London munkatársa.

Megdöbbentő eredmények

Elliotnak a kísérleti terápia során egy módosított vírust adtak, amely a hiányzó IX-es faktor előállításának utasításait tartalmazta. A vírus úgy működik, mint egy mikroszkopikus postás, amely eljuttatja a tervrajzokat a májba, amely ezután elkezdi termelni a véralvadási fehérjét. Ez egy egyszeri infúzió volt, amely körülbelül egy órán keresztül csepegett le. Elliott emlékszik, hogy "megdöbbenve" látta, hogy a IX-es faktor mennyisége a vérében a normális szintre emelkedett. Elliott azt mondja, hogy a kezelésnek köszönhetően most már úgy élhet, mint mások.

A New England Journal of Medicine című szaklapban közzétett eredmények szerint a terápiában részesülő 10 betegből kilencnek már nincsen szüksége a IX-es alvadási faktor injekcióira.

Olvasta már?

Kövesse az Egészségkalauz cikkeit a Google Hírek-ben is!

Forrás: BBC
Google Hírek ikon
Adja hozzá a Híreket a Google hírfolyamához