Mérföldkőhöz érkezett az SMA-betegek kezelése

A gerincvelői eredetű izomsorvadás (spinalis muscularis atrophia, SMA) egy ritka genetikai betegség, amely a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjei funkciókieséséhez, ezáltal az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez vezet. Az izomsorvadás kö...