Önkéntes újszülöttkori SMA-szűrés program

A gerincvelő-eredetű izomsorvadással (SMA) született gyermekeket a betegséget módosító gyógyszeres terápiával egészen 2018-ig nem tudták kezelni, emiatt a legsúlyosabb formával érintettek sokszor az egyéves kort sem élték meg, melynek oka többnyire a súlyos légzési elégtelenség volt.