Nyolcezer ritka betegség ismert, mégis kevés a célzott terápia

A ritka betegségek a magyar lakosság mintegy negyedének életét érintik közvetlenül vagy közvetve, mégis gyakran láthatatlanok maradnak a társadalom számára. A mintegy nyolcezer ismert ritka betegség érintettjeinek háromnegyede gyermek, és az esetek közel 95 százalékában ma sem áll rendelkezésre jóváhagyott célzott terápia. A kutatások és klinikai vizsgálatok ugyanakkor új lehetőségeket nyithatnak az érintettek életminőségének javításában.